1月12日，血液病医疗质量控制与创新转化研究系列研讨会，弥漫大B细胞淋巴瘤多中心医疗质量控制工作会议暨甲磺酸普依司他治疗复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤多中心Ⅱ期临床研究工作会议在贵州安顺顺利召开。

▲ 会议现场

本次会议由四川省国际医学交流促进会主办，上海市血液内科医疗质量控制中心、贵州省血液内科医疗质量控制中心、四川省血液内科医疗质量控制中心、贵州百灵企业集团制药股份有限公司及成都赜灵生物医药科技有限公司承办。

大会由四川大学华西医院血液内科主任牛挺教授主持。贵州百灵企业集团制药股份有限公司总经理牛民先生，上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长、上海血液学研究所所长赵维莅教授，贵州医科大学附属医院血液内科主任王季石教授先后致辞。来自国家血液病医疗质量控制中心淋巴浆细胞疾病工作组、国内多省市自治区血液病医疗质量控制中心以及参与普依司他临床研究的多家知名医院血液病中心的60余名专家教授通过线上线下结合的方式共同参加会议。

注射用甲磺酸普依司他（PM）是成都赜灵生物医药科技有限公司原研的，获得全球十多个国家和地区专利的全新化学骨架的HDAC Ⅰ/Ⅱb高选择性抑制剂，具有全球领先技术优势，属化药1.1类新药。2018年11月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验通知书，2021年2月获得美国药品管理局（FDA）临床试验通知（IND）；2022年2月，在完成Ⅰ期临床研究的基础上，再经CDE获准直接开展单药治疗复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的Ⅱ期临床研究。

▲ 成都赜灵生物医药科技有限公司董事长兼首席科学家 陈俐娟教授

会上，赜灵生物董事长兼首席科学家陈俐娟教授对新型HDAC Ⅰ/Ⅱb高选择性抑制剂甲磺酸普依司他治疗复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）临床研究进展作了主旨报告。陈教授在报告中指出，2023年第三季度完成了由赵维莅院长和牛挺教授牵头的Ⅱa期所有受试者入组，同年第四季度已启动在全国37家医院Ⅱb期临床研究。既往研究发现，高选择性、高活性的普依司他具有全新抗淋巴细胞肿瘤和其他血液肿瘤的机制，具有激活免疫、改善肿瘤免疫微环境、下调弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）预后不良相关生物标记物的表达，如TP53突变蛋白、IRF4蛋白的表达的作用，并且在药效学研究中得到证明。在Ⅰ期和Ⅱa期临床试验中所表现出来对R/R DLBCL的疗效，优于现有的全球已批准上市药物，期待PM能早日惠及广大病患。

▲ 上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长、上海血液学研究所所长 赵维莅教授

对于普依司他研究中表现出来的疗效，赵维莅院长在总结时也表示感到非常振奋。她指出，普依司他对肿瘤本身表观和微环境的调控达到疗效，解释了多数患者疗效的持续改善，也从理论上解释了普依司他优异的疗效数据；希望将以普依司他为代表的具有自主知识产权的临床研究结合到全国血液病医疗质控工作当中，通过该体系达到规范化和创新治疗的目标。

牛挺教授表示，普依司他优异的临床数据得益于四川大学华西医院血液内科和华西医院生物治疗全国重点实验室，以及上海瑞金医院对相关机制的深入研究。期待各中心专家结合不同地区情况为国家血液病医疗质控中心予以指导，通过国家质控中心的建设让各省市自治区质控中心有更好的工作平台，共同助力本土创新药推向新的高度，使每位患者获得最高效的治疗。

参会各方人员就如何使该临床试验诊疗质量、管理一体化，保障更多受试者获益；如何进一步细化、精准化临床试验药物和受试者人群的选择，使其呈现出与普依司他优异的临床前数据相似的特征；如何基于已有临床数据和药理特点规划普依司他未来更广泛联合使用的临床试验开展等展开进一步的讨论，共同完善了临床研究实施方案和开发指导。

近年来，随着人口老龄化的加剧和生活环境的改变，血液疾病的发病率逐渐上升，淋巴瘤是最常见的血液肿瘤之一，也是全球发病增速最快的恶性肿瘤之一。其中弥漫大B细胞淋巴瘤更是具有发病率高、复发率高、治疗难度大、生存期短的特点。同时，医学的进步推动着新疗法、新药物的不断出现，让曾经的不治之症有了新的治愈希望。

此次临床研究工作会议的圆满召开，将会极大推动赜灵生物新药研发进程，为该品种的临床研究工作打下坚实基础。

牛民总经理在会上致辞时表示，后续，贵州百灵将持续聚焦重大疾病领域满足临床所需，充分发挥行业龙头的引领和带动作用，同时积极支持下属子公司以及参股企业的发展，为我国医药事业高质量发展贡献更多力量！